Bilim İnsanları CRISPR ile Körlüğü Tedavi Etmeye Çalışıyor

Gen düzenleme teknolojisi olan CRISPR, dünyada ilk kez insan vücudu içerisinde tedavi amaçlı kullanıldı. Tedaviyi yürüten iki şirketin açıklamalarına göre Amerika’da Portland şehrinde yer alan Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi Casey Göz Enstitüsü'nde gerçekleştirilen tedavi ile CRISPR sayesinde doğuştan gelen körlüğün tedavi edilmesi amaçlanıyor.

Gen değiştirme alanında çalışan şirketlerden biri olan Editas Medicine’in CEO’su Cynthia Collins’in açıklamalarına göre yapılan bu tedavi, hem tıp ve bilim adına hem de göz rahatsızlıkları bulunan insanlar adına oldukça faydalı olacak.

CRISPR ile yapılan tedavi, doğuştan genetik bir hastalık olan leber konjenital amorozisi olan bir hasta üzerinde gerçekleştirildi. Bu hastalık, hatalı bir gen nedeniyle oluşuyor ve yaklaşık 40 bin çocuktan birini etkileyen hastalığın günümüzde tedavisi bulunmuyor.

AGN-151587 isimli deneysel ilaç, hastanın gözüne enjekte edilerek CRISPR ile hatalı olan genler düzeltilebiliyor. CRISPR sayesinde genlerde meydana gelen mutasyon kaldırılarak DNA’da değişiklikler yapılabiliyor. Üstelik CRISPR ile yapılan bu değişikliğin etkisi kalıcı oluyor.

CRISPR’ın kullanıldığı deneyde toplamda 18 hastada farklı dozlar uygulanacak ve bu sayede körlüğün düzeltilmesi için ne kadar doza ihtiyaç duyulduğu anlaşılmaya çalışılacak. Tedavi uygulanan ilk hastada kullanılan doz yetersiz olmakla beraber hasta ile ilgili detaylı bilgiler bilinmiyor. Henüz yeni denenmeye başlanan bu tedavinin hastalar için umut ışığı olacağı düşünülüyor.